他汀类药物在儿童辅助治疗家族性高胆固醇血症中的作用

家族性高胆固醇血症是脂卵白代谢常见的常染色体显性遗传病。它是由编码低密度脂卵白（ldl）受体内吞和循环途径要害卵白的基因突变引起的，这些途径导致细胞对ldl胆固醇的摄取削减。因此，家族性高胆固醇血症患者从出生起，血浆低密度脂卵白胆固醇水平就会严重升高，这些患者很可能患上早发性心血管疾病。

在家族性高胆固醇血症患者的儿童期最先他汀类药物治疗可以减缓颈动脉内膜-中层厚度的希望，并降低20年内患心血管疾病的风险。

研究人员报告了184名儿童介入临床试验的家族性高胆固醇血症患者他汀类药物治疗20年随访研究的效果。对照了家族性高胆固醇血症患者和77名未受影响的兄弟姐妹与156名受影响怙恃的心血管疾病发生率。

研究人员发现，患者的平均低密度脂卵白胆固醇水平从基线水平237.3毫克/分升到160.7毫克/分升，20%的患者到达了治疗目的（低密度脂卵白胆固醇<100毫克/分升）。随访时代，家族性高胆固醇血症患者颈动脉内膜中层厚度的平均希望为每年0.0056mm，兄弟姐妹的平均希望为每年0.0057mm（经性别调整后的平均差异为每年-0.0001mm；95%可信区间为-0.0010至0.0008）。39岁时，家族性高胆固醇血症患者的心血管事宜和心血管缘故原由殒命的累积发生率低于其受影响的怙恃（分别为1%和26%以及0%和7%）。

只管到达治疗目的的家族性高胆固醇血症患者比例不高，但我们的研究效果表明，对所研究的替换指标（颈动脉内膜-中层厚度）和硬性心血管疾病的预后都有积极影响。

泉源： 

20-Year Follow-up of Statins in Children with Familial Hypercholesterolemia

《血管与腔内血管外科杂志》

2019.10.18