若何破除罕有病用药困局？专家：国家在行动，罕有病用药不再罕有

提到罕有病，许多人可能并不领会有哪些疾病，但提到“渐冻症”，信赖很多人都市听说过。没错，“渐冻症”就是罕有病之一，已故的英国著名物理学家霍金，就是一名“渐冻症”患者。现在全世界大约有罕有病6000-8000种，约有3.5亿人受其影响。但在我国，罕有病患者无论在治疗、用药，照样家庭经济上，都面临着种种难题，他们在我们的一样平常生涯中虽然并不常遇见，但也是我们亟需体贴的群体。今天，我们就来聊聊我国罕有病患者用药的现状。

罕有病患者用药面临哪些难题？

1.药物品种少

由于罕有病患者群体数目少，对于药企来说市场小、收益低，因此普遍缺乏研发、仿制和生产罕有病药物的积极性，以是罕有病药物又被称为“孤儿药”。药物生产少导致罕有病患者一经确诊即面临着无药可用的逆境，又或者需要支出伟大起劲才气用得上药，治疗药物可及性低。2014-2018年，我国罕有病生长中央对5810名罕有病患者开展挂号注册，统计效果显示，42%的患者没有接受任何治疗，而在接受治疗的患者中，绝大部门未能实时且足量地服用治疗药物。

2.药物价钱高

由于药企研发投入大，使用市场小，导致许多罕有病药物价钱高昂，大部门家庭经济无法蒙受。据统计我国跨越一半的罕有病患者每年在疾病治疗上的破费占有家庭年收入的80%以上，纵然近年来部门药物已纳入医保报销局限，但对于家庭收入不高的患者来说仍难以为继。

3.使用受医保控费和药比限制

虽然近年来我国不停起劲，扩大罕有病药物纳入医保报销目录局限，但之前的现实却是，医疗机构和医生由于受医保控费和药品比例的限制，不愿意采购和使用昂贵的罕有病药物，也是导致患者用不上药的缘故原由之一。

国家罕有病用药的转变

1.公布了《2019中国罕有病药物可及性讲述》和《罕有病诊疗指南》（2019年版）

去年，我国公布了《2019年中国罕有病药物可及性讲述》，讲述指出了我国罕有病药物可及性现状、患者的沉重负担及医疗保障体系亟需完善和解决的问题，同时分享了世界各国提高罕有病用药可及性的履历，并通报了国家近年来为解决这些问题所做的起劲，该讲述可以说为我国未来的政策制订指明晰偏向。同时也公布了《罕有病诊疗指南》（2019年版），标志着我国罕有病的预防、诊断和治疗，走上了正规化、标准化和规范化的轨道。

2.激励罕有病药物研发上市

随着《第一批罕有病目录》的公布，标志着我国对罕有病的治理逐渐增强。2019年2月，国务院常务会议决定对首批21个罕有病药品和4个原料药执行降稅优惠，极大地增加了海内药企对罕有病用药研发、仿制和生产的积极性。

3.扩大罕有病药物进入医保报销局限，降低药品价钱

现在，在我国上市且有罕有病适应症的药物有55种，其中29种已经被纳入医保，涉及18种罕有病。在医保付费方面，有9种罕有病药物被列入国家医保目录甲类报销，患者使用时无需自付，极大地减轻了患者的经济负担，同时也免去了医疗机构医保控费和药品比例的后顾之忧。信赖随着医保谈判的进一步开展，会有更多的罕有病药物进入国家医保目录，药品价钱也会进一步降低。

即便如此，我们的罕有病用药也另有问题需要关注的，好比若何保证罕有病药物降价后的供应？防止药物降价死的征象泛起？为知足罕有病患者的用药需求，我们另有很长的路要走，希望国家继续完善相关政策，尽早改变罕有病患者的用药困局。尤其需要指出的是，现在在新冠肺炎疫情影响下，许多罕有病患者的门诊复诊、药物购置等泛起了难题，这就需要公益机构和志愿者，通过联系药物供应方、协调药物配送等方式，力图保障疫情时代罕有病患者的求医、用药。信赖众志成城，抗击疫情的同时我们也能让罕有病患者同伙用药不再罕有。